FDA perşembe günü kan pıhtılaşma bozukluğu Hemofili B tedavisi için üretilen Hemgenix'i onaylayarak "hastalıktan etkilenen insanlar için yenilikçi tedaviler geliştirmede önemli bir ilerlemeyi temsil ettiğini' açıkladı. İlaç şirketi CSL Behringe, tedavinin onaylamasının hemen ardından fiyat etiketini 3,5 milyon dolar olarak duyurdu.
Hemgenix'e gelen onay, doz başına 3,5 milyon dolarlık bir terapi olması nedeniyle onu dünyanın en pahalı ilacı yaptı.
Hemgenix, vücudun kan pıhtısı yaratmak ve kanamayı kontrol altına almak için gerekli proteini üretemediği bir hastalık olan Hemofili B'yi tedavi etmeyi amaçlayan tek seferlik bir damar yolu enjeksiyonu terapisi.
Mevcut tedavide hastanın, düzenli bir şekilde eksik ya da hatalı pıhtılaşma faktörü seviyelerini yenileyen damar yolu enjeksiyonları alması gerekiyordu. Onaylanan Hemgenix tedavisi ise karaciğere eksik pıhtılaşma faktörünü üretebilecek bir gen iletiyor. Yapılan deneyler, bu tedavinin bir yıl boyunca beklenen kanama olayları sayısını yarıdan fazla azalttığını ortaya koydu. Ayrıca, hastaların yüzde 94'ünü durumu kontrol altına almak için yapılan düzenli enjeksiyonlardan kurtardığı gösterildi.
Bu yeni tedavinin yüksek maliyeti, büyük oranda hastalar tarafından değil, ilaç şirketleri ve hükümet programları tarafından karşılanacak.
İlaç şirketi tedavinin pahalılığına ilişkin, hastalar daha az kanama yaşayacağı ve daha az pıhtılaşma tedavisi alacağından bu ilacın tedavi masraflarını genel olarak azaltacağını öne sürdü.
ABD ve Avrupa'da yaklaşık 16 milyon hemofili B hastası olduğu tahmin ediliyor. Nüfusta her 40 binde bir kişinin bu hastalığa sahip olduğu ve hastalıktan çoğunlukla erkeklerin etkilendiği düşünülüyor.
